研究结果提示，伴FLT3-ITD突变的AML患者可以从高剂量DNR的诱导治疗方案获益。
研究的设计主要基于目前国际上关于成人AML一线诱导治疗方案的讨论及某些问题的不明确。
美国癌症综合网（NCCN）自2009年发布第一版成人AML诊断治疗的指南，即推荐蒽环类药物（IDA或DNR）联合阿糖胞苷（Ara-C）作为年轻成人AML的一线诱导治疗方案；2010-2012年，DNR方案的推荐剂量为60 mg/m2/d～90 mg/m2/d（3天），2013-2014年的推荐剂量为90 mg/m2/d，2015-2017年推荐剂量又回到60 mg/m2/d～90 mg/m2/d；而IDA推荐剂量则一直是12 mg/m2/d（3天）。
DNR的用量、用法报道较多，支持高剂量DNR（90mg/m2/d）的循证医学证据主要是两项《新英格兰医学杂志》（N Engl J Med）发布的研究——Fernandez HF（N Engl J Med 2009;361:1249-59）和Lowenberg B（N Engl J Med 2009;361:1235-48）报告的，高剂量DNR（90 mg/m2/dx3天)和标准剂量（45 mg/m2/dx3天）的诱导治疗老年AML和非老年AML结果比较的报告。
此后陆续有关于DNR用药剂量探讨的临床研究结果，如英国UK NCRI AML17（Blood. 2015;125:3878-3885）研究比较了60 mg/m2/dx3天和90 mg/m2/dx3天的疗效，结果缓解率和2年生存均无显著差别。
去甲氧柔红霉素（IDA）与柔红霉素的疗效比较的经典临床研究是法国ALFA9801（J Clin Oncol,2010,28:808-814）,该研究分为三组：I组DA （3+7）（DNR 80mg/m2/dx3天），II组IA （3+7）（IDA 12 mg/m2/dx3天），III组IA （4+7）（IDA 12 mg/m2/dx4天）。结果显示，II组方案的CR率、3年生存情况均优于其它两组。
很长时间以来缺乏IDA 12 mg/m2/dx3天、DNR 90 mg/m2/dx3天诱导方案一线诱导治疗AML的优劣比较，本研究弥补了这一空白；更证明了，伴FLT3-ITD突变的年轻成人AML患者可以从高剂量DNR的诱导治疗方案获益Luskin MR报道的ECOG-ACRIN E1900临床研究结论(FLT3-ITD阳性患者)基本一致(Blood. 2016;127(12):1551-1558）。
本研究也说明：
1. 临床工作中要善于发现问题、提出解决方案；
2. 严谨设计、多中心、前瞻性临床研究是提供高质量循证医学证据、回答问题的可靠途径。
缺乏严谨设计、多中心、前瞻性临床研究恰恰是我国临床工作的薄弱之处，各单位同道的通力协作至关重要。
秘营昌，中心副主任，主任医师，博士生导师，中华医学会会员，美国ASH会员，中华医学会血液学分会青年委员。主要从事白血病的临床和基础研究。总结分析了急性髓细胞白血病(AML)诱导化疗期间骨髓穿刺在指导治疗、预测预后中的意义；分析了AML缓解后合理的治疗周期以及染色体核型与AML预后的关系。这些工作的结果均已得到不同程度的推广应用，对改进我国急性白血病的治疗有重要的意义。目前作为主要成员参与HA为基础的三药联合化疗方案及大剂量化疗治疗AML的研究，以及IH2003方案治疗ALL的研究。作为主要执笔人起草了我国成人AML诊断治疗指南和成人急性淋巴细胞白血病的专家共识。作为负责人或主要人员参与各种课题研究多项，在国内外杂志发表文章30余篇，参与编写专著多部(已出版8部)。
编辑 | 叶译楚 （中国医学论坛报）返回搜狐，查看更多